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Charcot-Marie-Tooth-Erkrankung: Möglicher Behandlungsansatz entdeckt

Forscher haben möglicherweise einen neuen Therapieansatz für die Charcot-Marie-Tooth-Erkrankung (CMT), eine bislang unheilbare neurologische Krankheit, gefunden. Das Nahrungsergänzungsmittel Lecithin verbessert demnach die Myelinisierung erkrankter Schwannzellen.
Charcot-Marie-Tooth-Erkrankung, CMT, Seltene Erkrankungen, Myelinisierung

Im Vergleich zu gesunden Ratten (links) zeigen Ratten mit CMT weniger mit Myelin ummantelte Nervenfasern (rechts)

Die Charcot-Marie-Tooth-Erkrankung (CMT) ist die häufigste erbliche Erkrankung des peripheren Nervensystems. Aufgrund eines Gendefektes, der Verdopplung des Gens für PMP22, entwickeln Patienten dabei eine langsam fortschreitende Nervenschädigung (CMT1A). Die ersten Symptome wie Gehschwierigkeiten oder Fußdeformitäten können bereits im Kindesalter auftreten. Später kommt es zu Sensibilitätsstörungen wie Taubheit, Kribbeln und Schmerzen und es schwindet zunehmend die Kraft in Beinen und Armen. In seltenen Fällen sind Patienten auf den Rollstuhl angewiesen.

Bisher ist die CMT-Erkrankung nicht heilbar, da die grundlegenden Erkrankungsmechanismen noch unbekannt sind. Nun haben Forscher des Max-Planck-Instituts für Experimentelle Medizin und der Universitätsmedizin Göttingen gemeinsam mit Neurowissenschaftlern aus Leipzig, Würzburg, Heidelberg und Aachen einen Weg gefunden, mit Lecithin, einem Nahrungsergänzungsmittel, die bisher unheilbare Krankheit zu behandeln.

Myelin schützt die Nervenzellen

Die Fortsätze von Nervenzellen im peripheren Nervensystem, die Axone, sind über ihre gesamte Länge von Stützzellen umgeben. Diese sogenannten Schwannzellen umhüllen die Axone mit einer isolierenden fettreichen Schicht, dem Myelin, welches eine schnelle Weiterleitung elektrischer Impulse ermöglicht. Mit Hilfe von genetisch veränderten Ratten haben die Forscher entdeckt, dass erkrankte Schwannzellen während der Entwicklung wegen eines gestörten Fettstoffwechsels nicht ausreichend Myelin bilden können.

„Die Myelinproduktion ist für die Schwannzellen sehr aufwändig. Bei einer Störung wie der Charcot-Marie-Tooth Erkrankung bleiben viele Nervenfasern ohne Myelin, und sind damit in ihrer Funktion beeinträchtigt,“ erklärt der Erstautor der Studie, Dr. Robert Fledrich vom Institut für Anatomie der Universität Leipzig und vom Max-Planck-Institut für Experimentelle Medizin. Mit Lecithin ließe sich womöglich die beeinträchtigte Fettproduktion der Schwannzellen umgehen und damit die Myelinisierung bei der Erkrankung verbessern, da es ein Hauptbestandteil des Myelins ist. Das Fettmolekül ist ein aus Soja oder Eigelb gewonnener Mix aus sogenannten Phospholipiden, ein harmloses Nahrungsergänzungsmittel, wie das Max-Planck-Institut und die Universitätsmedizin Göttingen mitteilen. 

 

Lecithin fördert Myelinisierung

Die Wissenschaftler konnten zunächst in Zellkulturexperimenten sowie in genetisch veränderten Ratten zeigen, dass Phospholipide von Schwannzellen aufgenommen und für die Myelinproduktion genutzt werden können. Durch mehrere Therapiestudien von erkrankten Ratten mit Lecithin in unterschiedlichen Dosen und Behandlungszeiträumen haben die Forscher nicht nur herausgefunden, dass eine Phospholipid-Therapie die Myelinisierung fördert. „Sie lindert auch maßgeblich den Krankheitsverlauf, und zwar unabhängig vom Behandlungsbeginn“, so Dr. Ruth Stassart, Oberärztin der Abteilung Neuropathologie der Universität Leipzig, Gruppenleiterin am Max-Planck-Institut für Experimentelle Medizin sowie Co-Leiterin der Studie.

„Die vielversprechenden Daten aus den Tierversuchen und insbesondere die bereits erwiesene gute Verträglichkeit in Menschen prädestinieren Lecithin als Therapeutikum für die CMT-Erkrankung und möglicherweise auch andere demyelinisierende Erkrankungen“, ergänzt Prof. Dr. Michael Sereda, Oberarzt an der Klinik für Klinische Neurophysiologie der UMG), Forschungsgruppenleiter am Max-Planck-Institut und Seniorautor der Studie. Die beteiligten Neurowissenschaftler arbeiten nun daran, die neu gewonnenen Erkenntnisse für Patienten im Rahmen von klinischen Studien nutzbar zu machen.

Mit einer Häufigkeit von 1:2.500 gehört die Charcot-Marie-Tooth-Erkrankung zu den „Seltenen Erkrankungen“. Dennoch sind weltweit über zwei Millionen und in Deutschland mindestens 30.000 Menschen betroffen. Die Ergebnisse der aktuellen Studie wurden im renommierten Wissenschaftsjournal Nature Communications veröffentlicht.

Foto: umg/mpi-em

Autor: anvo
Hauptkategorie: Medizin
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