Das Gesundheitsportal aus der Hauptstadt
Logo Gesundheitsstadt Berlin
Das Gesundheitsportal aus der Hauptstadt
 

Spinale Muskelatrophie: Novartis verlost teuerstes Medikament der Welt

Novartis darf seine Gentherapie gegen die spinale Muskelatrophie in Deutschland verlosen. 100 todkranke Babys bekommen mit dem zwei Millionen teuren Medikament eine Chance auf Heilung. Zolgensma ist in Europa noch nicht zugelassen.
Hoffnung für Betroffene: Novartis darf sein Medikament gegen spinale Muskelatrophie in Deutschland verlosen

Hoffnung für Betroffene: Novartis darf sein Medikament gegen spinale Muskelatrophie in Deutschland verlosen

Am Montag hat das Paul-Ehrlich-Institut grünes Licht gegeben: Novartis darf sein Medikament Zolgensma auch in Deutschland verlosen. 100 Babys mit spinaler Muskelatrophie (SMA) bekommen damit eine Chance auf Heilung.

Die Gentherapie Zolgensma ist in den USA für Kinder unter zwei Jahren zugelassen, aber noch nicht in Europa. Mit zwei Millionen Euro ist es wohl das teuerste Medikament der Welt. Allerdings reicht eine einmalige Dosis aus, um die todkranken Kinder zu retten. Das relativiert die Kosten. Andere Therapien sind ebenfalls teuer, müssen aber wiederholt und eine Leben angewendet werden. Hinzukommen die Pflegekosten. Damit hatte auch Novartis in den USA argumentiert.

Heilung noch ungewiss

Die Verlosung ist in Deutschland umstritten. Kritiker sprechen von einer Überlebenslotterie. Ob Zolgensma tatsächlich die erkrankten Kinder dauerhaft heilen wird, ist auch noch nicht ganz sicher. Die ersten Kinder wurden erst vor fünf Jahren damit behandelt. Dennoch ist die Therapie für die Eltern ein Hoffnungsschimmer.

Die Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine Erbkrankheit, die zu Muskelschwund führt. Viele Kinder können niemals den Kopf aufrechthalten, lernen nie zu krabbeln oder zu laufen. Bei der schwersten Form sterben die Kinder schon im Kleinkindalter.

Ursache sind genetische Veränderung in einer bestimmten Region auf dem Chromosom 5, weshalb die Motoneuronenerkrankung auch Spinale Muskelatrophie5q heißt. Bei Erkrankten gehen im Laufe der Zeit immer mehr Motoneuronen unter, das sind Nervenzellen im Rückenmark, die Impulse an die Muskulatur weiterleiten.

Spinale Muskelatrophie ist eine Motoneuronenerkrankung

SMA beeinträchtigt alle Muskeln des Körpers, also in Armen, Beinen, Hüften, Schultern und Rücken. Auch die Kau-, Schluck- und Atemmuskulatur kann betroffen sein. Die geistigen Fähigkeiten sind nicht betroffen, auch Sinneswahrnehmungen wie Sehen, Hören, Riechen und Schmecken funktionieren.

Die Erkrankung wird grob in vier Typen eingeteilt, wobei die Grenzen fließend sind. Ungefähr eins von 10.000 Neugeborenen kommt mit einer spinalen Muskelatrophie auf die Welt. Damit gehört die Motoneuronenerkrankung zu den häufigeren Seltenen Erkrankungen.

Spinraza ist ein weiteres Medikament

Neben Zolgensma gibt es noch eine weitere Gentherapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie. Nusinersen (Handelsname: Spinraza) war das erste in Europa zugelassene Medikament gegen die fatale Erbkrankheit. Spinraza kann das Fortschreiten der Erkrankung hinauszögern. Es greift in zelluläre Prozesse am sogenannten SMN2-Gen (Survival of Motor Neuron 2) ein. Dadurch kann es zu einer erhöhten Produktion von vollständigem und funktionsfähigem SMN-Protein kommen, das den Betroffenen aufgrund des Gendefekts fehlt. Durch die Injektionen ins Nervenwasser des Rückenmarks kann das Überleben der Motoneuronen im Rückenmark und im unteren Hirnstamm sichergestellt werden – jedenfalls für eine gewisse Zeit. Der riskante Eingriff muss jedoch alle vier Monate durchgeführt werden. Zolgensma, das jetzt verlost wird, muss dagegen nur ein einziges Mal verabreicht werden.

Foto: adobe

Foto: ©Syda Productions - stock.adobe.com

Autor: ham
Hauptkategorien: Gesundheitspolitik , Medizin
Lesen Sie weitere Nachrichten zu diesen Themen: Seltene Erkrankungen
 

Weitere Nachrichten zum Thema spinale Muskelatrophie

11.03.2018

Die spinale Muskelatrophie ist bislang unheilbar. Mit einer neuen Gentherapie kann das Fortschreiten der seltenen Erbkrankheit jetzt erstmals verzögert werden. Dafür gab es einen "erheblichen Zusatznutzen" vom G-BA.

08.01.2017

Die spinale Muskelatrophie führt oft schon nach wenigen Jahren zum Tod. In den USA wurde nun eine neue gentechnische Methode zugelassen, die das Fortschreiten der seltenen Erbkrankheit erstmals verlangsamen kann. Neurologen sprechen von einem Durchbruch.

 

Aktuelle Nachrichten

 
Weitere Nachrichten
Die Zahl der Diabetesfälle ist dabei zu explodieren – in Deutschland wie weltweit. Die WHO spricht schon jetzt von einer weiteren „Pandemie“. Ein Experte der Deutschen Diabetes Gesellschaft (DDG) erklärt, was jeder Einzelne selbst tun kann und sollte, um sein persönliches Risiko für eine Diabetes-Erkrankung zu reduzieren.


 
Interviews
Aducanumab ist das erste in den USA zugelassene Medikament, das die Alzheimer typischen Amyloid-Plaques zum Verschwinden bringt. Aber kann der neue monoklonale Antikörper mit dem Handelsnamen Aduhelm auch den Gedächtnisverlust stoppen? Und warum ist die Notfallzulassung in den USA durch die US-Food and Drug Administration (FDA) so umstritten? Darüber hat Gesundheitsstadt Berlin mit dem Neurologen und Alzheimer-Experten Prof. Johannes Levin vom LMU Klinikum München gesprochen.

Chronische Fatigue gehört zu den häufigen Langzeitfolgen einer Covid-Infektion. Oft bessert sich der zermürbende Erschöpfungszustand nach einigen Wochen oder Monaten von allein. Doch einige Patienten entwickeln das Vollbild einer myalgischen Enzephalopathie/ Chronisches Fatigue Syndrom (ME/CFS). Gesundheitsstadt Berlin hat mit Professor Carmen Scheibenbogen von der Charité über die Ursachen und Behandlungsmöglichkeiten des schweren Krankheitsbilds gesprochen.

Logo Gesundheitsstadt Berlin