Pulmonale Alveolarproteinose: Forschungspreis für Gentherapie
Lungenbläschen (Alveolen)
Die Pulmonale Alveolarproteinose (PAP) ist eine sehr seltene Lungenerkrankung, für die es noch keine ursächliche Therapie gibt und von der häufig Kinder betroffen sind. Nun wurden Wissenschaftler der Medizinischen Hochschule Hannover für die Entwicklung eines innovativen gentherapeutischen Ansatzes mit dem Eva Luise Köhler Forschungspreis für Seltene Erkrankungen ausgezeichnet. Der Forschungspreis ist mit 50.000 Euro dotiert.
Weniger als einer von 100.000 Menschen ist von der Pulmonalen Alveolarproteinose betroffen. Bei dieser Krankheit füllen sich die Lungenbläschen (Alveolen) mit proteinreichem Material. Die Folgen sind unter anderem Atemnot bei körperlicher Belastung und Husten. Betroffene Kinder entwickeln sich schlechter als ihre Altersgenossen und leiden an häufigen Atemwegsinfektionen. Die Krankheit führt häufig zu einem frühen Tod durch Erstickung.
Therapie der Pulmonalen Alveolarproteinose
Bisher gibt es keine Heilung der Pulmonalen Alveolarproteinose. Die einzige Möglichkeit der Behandlung ist derzeit eine Lungen-Spülung, die risikoreich ist und unter Vollnarkose durchgeführt werden muss. Bei immerhin 25 Prozent der Patienten kommt es durch die Behandlung zu einer Remission der Symptome. Unbehandelt kommt es bei etwa zehn Prozent der Betroffenen zu einer Spontanremission.
Das vierköpfige Forscherteam entwickelte nun eine Gentherapie, bei der die gesunde Kopie des zuständigen Gens in reife Immunzellen eingeführt wird. Diese Zellen sollen dann direkt in die Lunge transplantiert werden. Im Mausmodell hat sich diese Methode bereits als erfolgreich und nebenwirkungsarm erwiesen. Durch die Transplantation gesunder Zellen in die Lunge kam es zu einer deutlichen und lang anhaltenden Verbesserung der Alveolarproteinose. Die Methode soll nun in klinischen Studien am Menschen erprobt werden.
Lebensqualität der Patienten verbessern
„Unser Ziel ist es, die Überlebenschance und die Lebensqualität unserer kleinen Patienten zu verbessern und wir hoffen natürlich, dass unser neuer Therapieansatz in der Zukunft zu einer Heilung dieser schwer kranken Kinder beitragen könnte“, erklärte Professor Gesine Hansen, eine der Studienautorinnen.
Der Forschungspreis für Seltene Erkrankungen wird von der Eva Luise und Horst Köhler Stiftung für Menschen mit Seltenen Erkrankungen in Kooperation mit der Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen e.V. (ACHSE) vergeben. Er dient dem Ziel, die schwierige Forschung auf dem Gebiet der Seltenen Erkrankungen anzustoßen und zu verbessern. Rund vier Millionen Menschen in Deutschland leben mit einer Seltenen Erkrankung.
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