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Neuer Medikamenten-Cocktail bei Mukoviszidose erfolgreich getestet

Mukoviszidose ist eine unheilbare Erkrankung, die auf Fehlern im Erbgut beruht. Eine neue Arzneimittel-Kombination kann diese Fehler offenbar überbrücken, wie britische Forscher berichten. In einer Studie profitierten Patienten von deutlich mehr Lebensqualität.
Neuer Medikamenten-Cocktail bei Mukoviszidose erfolgreich getestet

Neue Therapie bei Mukoviszidose verbessert Lungenfunktion und Lebensqualität

Mukoviszidose ist bislang unheilbar. Die Erkrankung kann neben der Lunge auch die Leber, Nieren und Bauchspeicheldrüse befallen. Ein dickflüssiger Schleim sammelt sich an und kann zu Schäden an der Lunge und häufigen Infektionen führen. Antibiotika helfen zwar, Infektionen zu vermeiden und andere Medikamente können den Schleim lösen. Für das grundlegende Problem gibt es derzeit jedoch keine Behandlungsmöglichkeit. Betroffene versterben daher meist schon vor dem 40. Lebensjahr. 

Bei Mukoviszidose: Kombination aus Lumacaftor und Ivacaftor konnte Lebensqualität verbessern

Bewegung in die Therapie von Mukoviszidose ist jetzt mit einem neuartigen Medikamentencocktail gekommen, der in einer weltweiten Studie mit mehr als 1.100 Patienten getestet wurde. Laut Co-Studienleiter Stuart Elborn von der Queen's University Belfast kann die neue Arzneimittel-Kombination jenen genetischen Fehler korrigieren, die ursächlich für die Entstehung der Krankheit sind. Erste Ergebnisse zeigen, dass die vom Pharmakonzern Vertex entwickelte Kombinationstherapie aus Lumacaftor und Ivacaftor die Lebensqualität der Studienteilnehmer verbessert, was sich unter anderem in Gewichtszunahme und besseren Lungenfunktion niederschlug. Zudem mussten die Mukoviszidose-Patienten während der 24-wöchigen Therapie seltener mit Antibiotika behandelt werden.

Unklar, ob die Kombinationstherapie auch das Leben verlängert

„Diese Ergebnisse sind ein Meilenstein bei der Suche nach neuen Behandlungsoptionen, die an der Basis von Mukoviszidose ansetzen und die Lebensqualität der Patienten verbessern können“, betont Stuart Elborn. Der Wissenschaftler hofft, dass sich durch die neue Therapie, auch die Überlebenschancen der Patienten verbessern. Das aber wird sich erst durch Langzeitstudien zeigen. Derzeit befindet sich die neue Kombinationstherapie in einem Prüfverfahren zur Zulassung.

Da zahlreiche DNA-Fehler zu einer Mukoviszidose führen können, wird das neue Mittel voraussichtlich nur etwa der Hälfte aller Betroffenen helfen können. Für die restlichen Patienten müssen neue Behandlungsansätze gefunden werden.

Foto: © psdesign1

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