Chorea Huntington: Experimentelles Medikament lässt hoffen
Weniger Huntintingproteine im Gehirn: Ein neues Medikament legt das mutierte Huntington-Gen still
Chorea-Huntington zählt zu den neurodegenerativen Erkrankungen und nimmt immer einen tödlichen Verlauf. Ursache ist ein Defekt im Huntingtin-Gen, das schädliche Huntingtin-Proteine (mHTT) produziert. In betroffene Zellen und Gehirnarealen häufen sich diese langen, fadenförmigen Proteine an, die nachhaltig eine Vielzahl von physiologischen Funktionen beeinträchtigen (zum Beispiel Muskelsteuerung und Mimik ) und letztlich zur Degeneration und zum Zelltod führen. Im Endstadium leiden die Patienten an einer Alzheimer-ähnlichen Demenz.
Pathogene Proteine reduziert
Bis heute gibt es keine Therapie, die den schleichenden Zerfall der Gehirnzellen aufhalten könnte. Bisherige Medikamente können nur die Symptome lindern. Umso bedeutsamer sind die Ergebnisse einer Studie mit einem experimentellen Medikament namens Ionis-HTTRx. Das Medikament nutzt die Methode des Gen-Silcening, so dass die Produktion des nervenzellenzerstörenden Huntingtin-Proteins verhindert wird. Experten sprechen auch von einer Antisense-Therapie.
Tatsächlich sank bei den behandelten Patienten nachweislich die Menge der schädlichen Proteine im Körper in Abhängigkeit von der Dosis. Die Wissenschaftler sehen darin den entscheidenden Hinweis, dass eine kurative Therapie möglich ist. "Zum ersten Mal sehen wir eine Möglichkeit, das Fortschreiten dieser fatalen Erkrankung aufzuhalten“, erklärte Dr Blair Leavitt von British Columbia University der Zeitung „The Telegraph“.
Studienleiterin spricht von Meilenstein
Bei der Studie handelt es sich um eine klinische Studie der Phase I, an der 46 Patienten aus England, Kanada und Deutschland teilnehmen. In dieser Phase geht es eigentlich gar nicht um die Wirksamkeit eines Medikaments, sondern lediglich um dessen Verträglichkeit. Doch schon jetzt zeigen die klinischen Daten, dass die Therapie offenbar wirkt. „Das ist weit mehr als wir erwartet haben und ein Meilenstein für Patienten mit der Huntington-Krankheit“, wird Studienleiterin Sarah Tabrizi vom University College in London in einer Mitteilung von Ionis Pharmaceuticals zitiert. Erstmals habe eine Therapie die giftigen krankheitsauslösenden Proteine vermindern können, und obendrein sie gut vertragen worden.
Das Biotechunternehmen Ionis aus Kalifornien hat die Gentherapie entwickelt und die Weiterentwicklung sowie Vermarktung dem Schweizer Pharmakonzern Roche übertragen. Beide Unternehmen planen nun eine Studie mit mehr Patienten, um die Antisense-Therapie weiter zu testen.
