. Neurodegenerative Erkrankung

Chorea Huntington: Experimentelles Medikament lässt hoffen

Die Nervenkrankheit Chorea Huntington ist bislang unheilbar. Nun macht ein experimentelles Medikament Hoffnung: In einer kleinen Studie konnte die Produktion der nervenzellenzerstörenden Huntingtin-Proteine zum ersten Mal reduziert werden.
Weniger Huntintingproteine im Gehirn: Ein neues Medikament legt das mutierte Huntington-Gen still

Weniger Huntintingproteine im Gehirn: Ein neues Medikament legt das mutierte Huntington-Gen still

Chorea-Huntington zählt zu den neurodegenerativen Erkrankungen und nimmt immer einen tödlichen Verlauf. Ursache ist ein Defekt im Huntingtin-Gen, das schädliche Huntingtin-Proteine (mHTT) produziert. In betroffene Zellen und Gehirnarealen häufen sich diese langen, fadenförmigen Proteine an, die nachhaltig eine Vielzahl von physiologischen Funktionen beeinträchtigen (zum Beispiel Muskelsteuerung und Mimik ) und letztlich zur Degeneration und zum Zelltod führen. Im Endstadium leiden die Patienten an einer Alzheimer-ähnlichen Demenz.

Pathogene Proteine reduziert

Bis heute gibt es keine Therapie, die den schleichenden Zerfall der Gehirnzellen aufhalten könnte. Bisherige Medikamente können nur die Symptome lindern. Umso bedeutsamer sind die Ergebnisse einer Studie mit einem experimentellen Medikament namens Ionis-HTTRx. Das Medikament nutzt die Methode des Gen-Silcening, so dass die Produktion des nervenzellenzerstörenden Huntingtin-Proteins verhindert wird. Experten sprechen auch von einer Antisense-Therapie.

Tatsächlich sank bei den behandelten Patienten nachweislich die Menge der schädlichen Proteine im Körper in Abhängigkeit von der Dosis. Die Wissenschaftler sehen darin den entscheidenden Hinweis, dass eine kurative Therapie möglich ist. "Zum ersten Mal sehen wir eine Möglichkeit, das Fortschreiten dieser fatalen Erkrankung aufzuhalten“, erklärte Dr Blair Leavitt von British Columbia University der Zeitung „The Telegraph“.

Studienleiterin spricht von Meilenstein

Bei der Studie handelt es sich um eine klinische Studie der Phase I, an der 46 Patienten aus England, Kanada und Deutschland teilnehmen. In dieser Phase geht es eigentlich gar nicht um die Wirksamkeit eines Medikaments, sondern lediglich um dessen Verträglichkeit. Doch schon jetzt zeigen die klinischen Daten, dass die Therapie offenbar wirkt. „Das ist weit mehr als wir erwartet haben und ein Meilenstein für Patienten mit der Huntington-Krankheit“, wird Studienleiterin Sarah Tabrizi vom University College in London in einer Mitteilung von Ionis Pharmaceuticals zitiert. Erstmals habe eine Therapie die giftigen krankheitsauslösenden Proteine vermindern können, und obendrein sie gut vertragen worden.

Das Biotechunternehmen Ionis aus Kalifornien hat die Gentherapie entwickelt und die Weiterentwicklung sowie Vermarktung dem Schweizer Pharmakonzern Roche übertragen. Beide Unternehmen planen nun eine Studie mit mehr Patienten, um die Antisense-Therapie weiter zu testen. 

Autor: ham
Hauptkategorien: Medizin , Gesundheitspolitik
Lesen Sie weitere Nachrichten zu diesen Themen: Neurowissenschaften

Weitere Nachrichten zum Thema Neurodegenerative Erkrankungen

| Chorea-Huntington ist genau wie Alzheimer eine unheilbare neurodegenerative Erkrankung. Grundlagenforscher ist aus Berlin haben jetzt einen molekularen Mechanismus entdeckt, der die Produktion der schädlichen Eiweiße unterdrückt. Damit wächst die Hoffnung auf eine wirksame Therapie.
| Die spinale Muskelatrophie führt oft schon nach wenigen Jahren zum Tod. In den USA wurde nun eine neue gentechnische Methode zugelassen, die das Fortschreiten der seltenen Erbkrankheit erstmals verlangsamen kann. Neurologen sprechen von einem Durchbruch.

Aktuelle Nachrichten aus der Gesundheit

. Weitere Nachrichten
Der Hefepilz Candida auris ist weltweit auf dem Vormarsch. Gefährdet sind vor allem Personen mit einem bereits geschwächten Immunsystem; bei ihnen kann eine Infektion sogar tödlich verlaufen. In Deutschland gibt es bislang aber nur wenige Fälle.
. Fortbildungen Hauptstadtregion
loading...
Terminkalender

Praxis Dr. Becker, Wittenbergplatz 2, 10789 Berlin
. Termine Hauptstadtregion
loading...
Terminkalender
. Personen Hauptstadtregion
. Interviews
Für Menschen mit Behinderung sind Arbeit und gesellschaftliche Teilhabe nach wie vor nicht selbstverständlich. Gesundheitsstadt Berlin hat mit Ulla Schmidt, MdB und Bundesvorsitzende der Lebenshilfe, darüber gesprochen, was getan werden muss, um die Situation von Betroffenen zu verbessern.