Von-Willebrand-Syndrom: Bald Neues Medikament verfügbar
Neues Medikament zur Behandlung des Von-Willebrand-Syndroms: Blutungen können bald mit einem rekombinant hergestellten Von-Willebrand-Faktor verhindert werden – Foto: ©PeJo - stock.adobe.com
Nasenbluten, extrem starke Menstruationsblutungen, Zahnfleischbluten oder Hämatome sind nur die geringsten Anzeichen für das Von-Willebrand-Syndrom (VWS). Die genetisch bedingte Blutgerinnungsstörung kann genau wie die Hämophilie auch zu Blutungen im Magen-Darmbereich, Einblutungen in die Gelenke sowie Blutungskomplikationen nach Operationen führen. Da bei den höhergradigen Formen der VWS schwerwiegende gesundheitliche Komplikationen drohen, brauchend die Patienten eine Behandlung, die den fehlenden Von-Willebrand-Faktor (VWF) ersetzt. Während das VWS vom Typ 1 und 2 meist gut mit Desmopressin (DDAVP) oder Antifibrinolytika therapiert werden kann, sind Patienten mit VWS Typ 3 auf einen VWS-Ersatz angewiesen, der aus menschlichem Plasma gewonnen wird. Abgesehen von einem potenziellen Infektionsrisiko und allergischen Reaktionen, die von plasmabasierten Medikamenten ausgehen können, wird bei einem solchen VWF-Ersatz den Patienten immer auch der Faktor VIII mit verabreicht. Dieser an der Blutgerinnungskaskade maßgeblich beteiligte Blutgerinnungsfaktor kann sich nach längerer Einnahme im Blut anhäufen und zu gefährlichen Blutgerinnseln führen.
Europäische Zulassung 2018 erwartet
Nun gibt es erstmals ein gentechnisch hergestelltes Präparat, das diesen Risiken entgegenwirkt. In den USA ist es bereits unter dem Namen Vonvendi zugelassen, in Europa befindet sich der Wirkstoff BAX 111 der noch in der Prüfphase. Doch schon bald könnte der erste rekombinant hergestellte Von-Willebrand-Faktor auch hierzulande auf den Markt kommen. „Wir rechnen bis Mitte nächsten Jahres mit einer Zulassung in Europa und damit auch in Deutschland“, erklärte Prof. Peter Turecek von Hersteller Shire auf einer Pressekonferenz im Rahmen des 48. Hamburger Hämophilie-Symposiums am Freitag.
Anders als bei den herkömmlichen Medikamentem wird mit BAX 111 gezielt die primäre Dysfunktion des VWF behandelt. Dabei wird der Faktor VIII auf natürlichem Weg wiederhergestellt und nicht aktiv durch das Präparat zugeführt. Dadurch kann sich FVIII nicht mehr im Blut anhäufen und das Risiko für thromboembolische Ereignisse sinkt.
„Da den betroffenen Patienten mit BAX 111 nun rVWF und gegebenenfalls rekombinanter FVIII separat voneinander verabreicht werden kann, wird die Therapiesteuerung erleichtert und die Behandlung in stärkerem Maße individualisierbar“, erklärte Turecek in Hamburg. In klinischen Studien sei BAX 111 gut vertragen worden, es seien weder thrombotischen Ereignisse aufgetreten noch Inhibitoren gebildet worden.
Von-Willebrand-Syndrom ist eine genetisch bedingte Blutgerinnungsstörung
Das Von-Willebrand-Syndrom ist keine einfach zu diagnostizierende Erkrankung. Bei Frauen wird die Diagnose meist früher gestellt als bei Männern. Grund sind extreme Regelblutungen. Da betroffene Kinder oft Blutergüsse am ganzen Körper aufweisen, sind Eltern nicht selten dem Verdacht von Misshandlungen ausgesetzt.
Auslöser für die Blutgerinnungsstörung ist eine genetische Abnormalie des VWF-Gens, die Veränderungen oder Defizite des Von-Willebrand-Faktors (VWF) zur Folge hat. Bei einem Mangel des Plasmaproteins wird die Blutgerinnung beeinträchtigt, so dass es zu Spontanblutungen im ganzen Körper kommen kann.
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