Stammzellen statt Tierversuche: Charité-Forscher finden erstmals Medikament gegen das unheilbare Leigh Syndrom
Lichtjahre besser als jeder Tierversuch: Charité-Forschern gelingt mittels ein Stammzellen ein spektakulärer Behandlungserfolg des Leigh Syndroms – Foto: © Adobe Stock/Dan Race
Das Leigh Syndrom ist eine unheilbare Erkrankung des Zentralen Nervensystems, bei der nach und nach Zellen des Hirnstamms und der basalen Ganglia-Region zugrunde gehen. Typisches Symptom ist die Erschlaffung der Muskulatur – ähnlich wie bei amyotropher Lateralsklerose (ALS) Kinder, die mit dem angeborenen Gendefekt zur Welt kommen, erreichen meist nicht das Erwachsenenalter. Bis heute gibt es keine Therapie gegen die seltene mitochondriale Erbkrankheit.
An der Charité wurde nun ein schwer betroffener 15-jähriger Patient mit einer neuartigen Methode behandelt. Der junge Mann war bereits gelähmt (Tetraplagie) hatte das Bewusstsein verloren, und musste künstliche beatmet. Zusätzlich litt er unter einer Kardiomyopathie – einer Erschlaffung und Verdickung des Herzmuskels mit einer ausgeprägten Herzschwäche.
Jungen Patienten aus dem Koma geholt
Um dem Patienten eine Chance zu geben, entwickelte der Neuropädiater Prof. Markus Schülke zusammen mit Stammzellforschern und Neurophsyiologen der Charité ein humanes Modell. Aus Zellen des Patienten wurden zunächst sogenannte indudzierte pluripotente Stammzellen gewonnen und diese schließlich in neuronale Zellen umgewandelt. So entstanden Zellen des zentralen Nervensystems, an denen die Forscher potenzielle wirksame Medikamente testen konnten. Ein bereits gegen eine andere Erkrankung zugelassenes Medikament erwiese sich als Treffer. Im Rahmen eines individuellen Heilversuchs wurde der Patient schließlich damit behandelt. Mit Erfolg: Er erlangte sein Bewusstsein wieder, hat heute eine normale Herzfunktion und kann trotz teilweiser Lähmung wieder in die Schule gehen.
Forscher: Brauchen keine Tierversuche mehr
Der bahnbrechende Erfolg wurde am 24. Februar als kurze Videopräsentation auf einem Symposium von Charité 3R vorgestellt und mit einem Poster Award gekürt. Das Spektakuläre daran war nicht nur der Behandlungserfolg: Sämtliche Tierversuche waren in der Vergangenheit gescheitert, eine Therapie gegen das Leigh Syndrom zu finden.
Für den Poster Award Gewinner Markus Schülke ist das vorgestellte Projekt der Beweis, dass humane Modelle besser sind als Tierversuche. „Stammzellbasierte Krankheitsmodelle sind kostengünstiger, schneller umsetzbar und viel einfacher in die Klinik umzusetzen“, sagte Schülke, als er den Poster Award entgegennahm. „Sie können Tierversuche ausnahmslos ersetzen.“
Charité gibt Millionen für Alternativen aus
Charité 3R ist ein Zentrum, das sich maßgeblich um die Entwicklung von Tierversuchsalternativen an Europas größtem Universitätsklinikum kümmert. Das 2018 gegründete Zentrum verfügt über ein Millionenbudget, um entsprechende Projekte im Sinne der 3R-Prinzipien Replace, Reduce und Refine zu fördern. Charité Dekan Prof. Axel Radlach Pries hatte das Zentrum initiiert, weil er die Entwicklung von Alternativen zu Tierversuchen für eine moralische Verpflichtung hält.
