. Seltene Erkrankungen

Neues Medikament gegen Amyloidose steht vor Zulassung

Die (hATTR) Amyloidose ist eine seltene Erbkrankheit mit einer geringen Lebenserwartung. Hoffnung macht jetzt ein neues Medikament, das bereits die klinischen Phase III erfolgreich absolviert hat. Die Zulassung könnte schon nächstes Jahr erfolgen.
ATTR-Amyloidose: Das RNAi-Therapeutikum Patisiran hat die Phase III Studie bestanden. Jetzt ist es nur noch eine Frage der Zeit bis zur Zulassung

ATTR-Amyloidose: Das RNAi-Therapeutikum Patisiran hat die Phase III Studie bestanden. Jetzt ist es nur noch eine Frage der Zeit bis zur Zulassung

Wenn Anfang November die erste Europäische ATTR-Amyloidose-Konferenz in Paris stattfindet, wird es um eine sehr seltene Erkrankung gehen: Die hereditäre Transthyretin (TTR)-vermittelte (hATTR) Amyloidose. Weltweit leiden schätzungsweise 50.000 Menschen an dieser Erbkrankheit, die rund 2,5 bis 15 Jahre nach Symptombeginn zum Tode führt und für die es kaum Therapieoptionen gibt. Bei der Erkrankung setzen sich abnorme Amyloidproteine unwiderruflich in Körperorganen und Gewebe ab. Die Ablagerung dieser Proteine führt zu einer Schädigung der Nerven und des Herzens, was zu einer unlösbaren peripheren sensorischen Neuropathie, einer autonomen Neuropathie und/oder Kardiomyopathie führt. Ursache sind Mutationen im TTR-Gen, das in der Leber produziert wird.

Patisiran heißt der Hoffnunsgträger

In Paris wird es nun einen Lichtblick für die Betroffenen geben: Die Studienergebnisse zu einem neuen RNAi-Therapeutikum namens Patisiran. Das Medikament hatte in der Phase-III-Studie Apollo sämtliche Studienziele erreicht, so dass der Hersteller Alnylam noch dieses Jahr einen Zulassungsantrag und Anfang 2018 einen Antrag auf Markteinführung stellen möchte. „Wir sind sehr stolz, über die ersten positiven Phase-III-Ergebnisse für ein RNAi-Therapeutikum berichten zu können, die möglicherweise für die bevorstehende Einführung einer völlig neuen Klasse von Medikamenten stehen“, sagt Dr. John Maraganore, CEO von Alnylam.

Die Apollo-Studie

An der APOLLO-Studie nahmen 225 hATTR-Amyloidose-Patienten mit Polyneuropathie an 44 Studienstandorten in 19 Ländern teil. Per Zufallsprinzip wurden sie dem Patisiran- oder dem Placebo-Arm zugeteilt. Patisiran wurde den Patienten 18 Monate lang alle drei Wochen mit einer Dosis von 0,3 mg/kg intravenös verabreicht.

Patienten in der Patisiran-Gruppe erlebten nach 18 Monaten eine signifikante Reduktion der Neuropathieprogression, gemessen mit dem modifizierten NIS+7 Score, der neurologische Beeinträchtigungen, sensomotorische Fähigkeiten, Nervenleitung, Reflexe und autonome Funktion auswertet. Ebenso zeigte sich eine deutliche Verbesserung der Lebensqualität im Vergleich zu Placebo, die anhand des Norfolk-QoL-Fragebogens für diabetische Neuropathie beurteilt wurde. Außerdem besserten sich unter Patisiran die Muskelkraft, Ganggeschwindigkeit und das Ausmaß der Behinderungen. Insgesamt schien das Medikament gut verträglich zu sein.

„Die Apollo-Daten deuten darauf hin, dass Patisiran dazu beitragen könnte, das Leben der Menschen mit hATTR-Amyloidose mit Polyneuropathie, einer Patientenpopulation, die dringend zusätzliche Behandlungsmöglichkeiten benötigt, zu verbessern“, sagte Dr. med. Elias Zerhouni, Vorsitzender F&E-Global von Sanofi. Der Pharmakonzern Sanofi wird Patisiran zusammen mit Asylam vermarkten.

Wie wirkt Patisiran?

Patisiran bewirkt, dass die Genexpression und damit die Produktion der abnormen Amyloidproteine unterbunden wird. Das TTR-Gen wird quasi stillgelegt (Gen-Silencing). Das RNAi-Therapeutikum setzt als erstes Medikament bei den Ursachen der hATTR Amyloidose an. Alle anderen Therapien sind rein symptomatisch. Die einzigen zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten sind Lebertransplantationen für Erkrankungen im Frühstadium sowie Tafamidis.

Entwickelt wurde Patisiran von dem US-Unternehmen Asylam, das sich auf die RNA Interference spezialisiert hat. Es handelt sich dabei um einen biologischen Prozess in unseren Zellen, der für die Entwicklung neuer Therapeutika genutzt wird. RNAi gilt seit seiner Entdeckung als wissenschaftlicher Durchbruch. 2006 wurde der Ansatz mit dem Nobelpreis für Medizin und Physiologie ausgezeichnet.

Foto: © Kzenon - Fotolia.com

Autor: ham
Hauptkategorien: Medizin , Gesundheitspolitik
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