Der Wirkstoffkandidat PRI-002 zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit hat soeben die Zulassung für die „Klinische Phase-I-Studie“ erhalten
Alzheimer ist bislang praktisch nicht behandelbar. Darum ist jeder potenzielle Wirkstoff-Kandidat ein Hoffnungsschimmer. So auch PRI-002. Der Wirkstoffkandidat zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit hat soeben die Zulassung für die „Klinische Phase-I-Studie“ erhalten. An einer unabhängigen Klinik und unter strengen Auflagen wird das potenzielle Alzheimer-Medikament nun zunächst auf seine Sicherheit im Menschen geprüft. „Dieser Schritt ist nicht nur spannend, sondern auch anspannend. Denn erst die klinische Studie wird zeigen, ob es nicht doch unerwartete Nebenwirkungen im Menschen gibt. Sind wir hier auf der sicheren Seite kommt erst der nächste Schritt, bei dem sich zeigen muss, ob die Substanz im Mensch gegen Alzheimer wirkt“, sagt Prof. Dieter Willbold, Direktor am Jülicher Institut für Strukturbiochemie und Gründer der Priavoid GmbH – einem Spin-off des Forschungszentrum Jülich.
Toxische Amyloid-Aggregate sind die Zielstruktur
Die in Jülich entwickelte Substanz PRI-002 richtet sich gegen kleine lösliche Protein-Aggregate – die sogenannten Amyloid-beta-Oligomere – die als wichtige Treiber des Krankheitsgeschehens bei Alzheimer gelten. Laut Willbold soll der Wirkstoff in der Lage sein, diese toxischen Amyloid-Aggregate unschädlich zu machen. Bei Mäusen mit alzheimerähnlichen Symptomen führte das Mittel zu einer kognitiven Leistungsverbesserung.
Damit das Alzheimer-Medikament auch Menschen verabreicht werden darf, sind etliche Sicherheits- und Toxizitätstests erfolgt. Nachdem die Behörden grünes Licht gegeben haben, darf der Wirkstoff jetzt im Menschen erprobt werden. Die erste klinische Studie ist in zwei Phasen unterteilt. „In der ersten Stufe werden insgesamt 40 gesunde Freiwillige in einer Doppelblindstudie die Prüfsubstanz beziehungsweise ein Placebo einmalig einnehmen“, erläutert Dr. Dagmar Jürgens, Mitbegründerin der Priavoid GmbH, zuständig für die klinische Entwicklung und im Institut für Strukturbiochemie verantwortlich für die präklinische und klinische Forschung.
Bis zur Zulassung ist es noch ein langer Weg
Wenn sich keine Nebenwirkungen zeigen, soll der Wirkstoff dann über einen längeren Zeitraum, bis zu vier Wochen, von 24 gesunden Probanden eingenommen werden, acht weitere erhalten ein Placebo. Alle Probanden werden während der Studie umfangreich ärztlich betreut. „Im Fokus steht natürlich die Verträglichkeit“, betont Dieter Willbold. „Aber wir möchten auch wissen, wie schnell sich der Wirkstoff im Körper verteilt, wie rasch er abgebaut und wieder ausgeschieden wird.“
Rund sechs Monate werden diese Untersuchungen in Anspruch nehmen. Weitere sechs Monate veranschlagen die Forscher für zusätzlich notwendige Toxizitätsuntersuchungen, um eine längere Behandlung im Menschen zu erlauben. Erst dann könnte PRI-002 in einer klinischen Phase-II-Studie tatsächlich an Alzheimer-Patienten auf seine Wirksamkeit getestet werden. Sollte diese Studie positive Ergebnisse hervorbringen, wäre mit einer Zulassung frühestens 2025 zu rechnen.
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