. Zystische Fibrose

Neue Therapie bei Mukoviszidose erfolgreich

Mukoviszidose ist bislang nicht heilbar. Lichtblick ist ein neues Medikament mit dem Wirkstoff Ivacaftor. Es verbessert nachweislich die Lungenfunktion. Allerdings profitieren nur Patienten mit einem bestimmten genetischen Defekt davon.
Neue Therapie bei Mukoviszidose erfolgreich

Mukoviszidose ist die häufigste angeborene Erkrankung und betrifft vor allem die Lunge

In Deutschland leben mehr als 8.000 Menschen mit Mukoviszidose – einer angeborenen Erkrankung die meist schon in jungen Jahren zum Tode führt. Dank verbesserter Therapien können heute aber viele Patienten das Erwachsenenalter erreichen. Ein neuer Hoffnungsträger ist das 2012 zugelassene Medikament Ivacaftor, das erstmals die genetischen Ursachen angreift. Bei Mukoviszidose liegen Fehler an einer bestimmten Stelle im Erbgut vor: Betroffen ist das Protein CFTR (Cystis Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), das auf vielfältige Weise krankhaft verändert sein kann. Aufgrund der genetischen Veränderung des Proteins CFTR gelangt zu wenig Salz und als unmittelbare Folge zu wenig Wasser in das Sekret. Der Schleim trocknet aus und wird zähflüssig.

Medikament setzt an den genetischen Ursachen an

Der Wirkstoff Ivacaftor kann das defekte Protein CFTR teilweise wieder aktivieren und nach Auskunft von Professor Dr. Marcus Mall, Leiter des Mukoviszidose-Zentrums an der Universität Heidelberg, "zu einer deutlich besseren Lungenfunktion führen." Das Medikament wirkt allerdings nur bei einem bestimmten Defekt an CFTR, der bei nur rund drei Prozent aller Mukoviszidose-Patienten vorliegt. Insgesamt sind derzeit mehr als 1.500 unterschiedliche Mukoviszidose auslösende Defekte in diesem Protein bekannt.

„Trotzdem ist diese Therapie ein durchschlagender Erfolg. Sie zeigt, dass es möglich ist, ganz spezifisch den ursächlichen Defekt und damit gleichzeitig die weiteren Symptome abzumildern“, erklärt Professor Dr. Marcus Mall. „Bisher konnten lediglich Symptome wie Lungenentzündungen, Atemnot und Sauerstoffmangel behandelt werden.“ Weitere ähnliche Wirkstoffe sollen derzeit in der Forschungspipeline sein, die genau wie Ivacaftor an den genetischen Ursachen ansetzen.

Sport kann die Lebensqualität von Mukoviszidose-Patienten verbessern

Der Mukoviszidose-Spezialist betont, dass auch Sport sinnvoll bei der Erkrankung sei. „Erfahrungen und Forschungsergebnisse der letzten Jahre zeigen, dass sportliche Betätigung den Gesundheitszustand günstig beeinflussen kann“, so Dr. Mall.

Bei Mukoviszidose kommt es zu zähflüssige Sekreten im Atmungs- und Verdauungstrakt. Da der Schleim in den Bronchien verklumpt und nicht abtransportiert werden kann, leiden Betroffen häufig zusätzlich an chronischen Lungenerkrankungen.

Foto: © Ermolaev Alexandr - Fotolia.com

Hauptkategorie: Medizin
Lesen Sie weitere Nachrichten zu diesen Themen: Seltene Erkrankungen

Weitere Nachrichten zum Thema Mukoviszidose

Aktuelle Nachrichten aus der Gesundheit

. Mehr zum Thema
. Weitere Nachrichten
. Veranstaltungen
loading...
Terminkalender
. Personen Hauptstadtregion
. Interviews
Für Menschen mit Behinderung sind Arbeit und gesellschaftliche Teilhabe nach wie vor nicht selbstverständlich. Gesundheitsstadt Berlin hat mit Ulla Schmidt, MdB und Bundesvorsitzende der Lebenshilfe, darüber gesprochen, was getan werden muss, um die Situation von Betroffenen zu verbessern.
Prof. Hendrik Streeck leitet Deutschlands erstes Institut für HIV-Forschung am Universitätsklinikum Duisburg-Essen. Gesundheitsstadt Berlin hat mit dem US-Rückkehrer über sein größtes Ziel gesprochen: eine präventive Impfung gegen HIV.
Die Fronten zwischen Gegnern und Befürwortern der Homöopathie sind verhärtet. Gesundheitsstadt Berlin hat mit der Homöopathie-Kritikerin Dr. med. Natalie Grams über wissenschaftliche Prinzipien und den verbreiteten Wunsch nach medizinischen Alternativen gesprochen.