Das Gesundheitsportal aus der Hauptstadt
Logo Gesundheitsstadt Berlin
Das Gesundheitsportal aus der Hauptstadt
 
07.02.2016

Mukoviszidose: Neue Wirkstoffkombination nun zugelassen

Seit Ende 2015 steht für viele Mukoviszidose-Patienten eine neue Therapie zur Verfügung. Die Kombination der Wirkstoffe Lumacaftor und Ivacaftor darf zur Behandlung von Patienten ab zwölf Jahren mit nachgewiesener F508del-Mutation eingesetzt werden.
Mukoviszidose: Neue Wirkstoffkombination zugelassen

Jedes Jahr kommen in Deutschland rund 200 Kinder mit Mukoviszidose zur Welt

Mukoviszidose, bei der die Funktion der Lunge und anderer Organe eingeschränkt wird, beruht auf Fehlern im Erbgut, die zu einer Funktionseinschränkung des sogenannten CFTR-Kanalproteins führen, welches den Transport von Chlorid und Wasser reguliert. In der Folge sondern die Schleimhäute zu wenig Salz und Wasser ab, wodurch nur noch zähflüssiger Schleim gebildet wird. Mukoviszidose kann neben der Lunge auch die Leber, Nieren und Bauchspeicheldrüse befallen. Bisher ist die Erkrankung unheilbar. Eine neue Arzneimittelkombination kann die Gendefekte jedoch überbrücken, wie britische Forscher nun berichten.

Wirkstoffkombi verbessert Lungenfunktion

Mukoviszidose kann durch verschiedene Genmutationen ausgelöst werden. Bei Trägern der F508del-Mutation finden sich auf der Zelloberfläche zwar funktionsfähige, aber zu wenige CFTR-Kanalproteine. Während der Wirkstoff Ivacaftor hilft, die defekten Chloridkanäle an den Zellen wieder zu öffnen, erhöht Lumacaftor von vornherein die Anzahl von verfügbaren Kanälen.

Über 1.000 Mukoviszidose-Patienten wurden in Studien mit Lumacaftor und Ivacaftor behandelt und zeigten in der Folge signifikante Verbesserungen der Lungenfunktion; außerdem nahm die Rate an akuten Lungeninfektionen ab. Auch die Lebensqualität der Studienteilnehmer verbesserte sich, was sich unter anderem in einer Zunahme des (bei Mukoviszidose-Patienten meist zu geringen) Gewichts niederschlug. Zudem mussten die Mukoviszidose-Patienten während der 24-wöchigen Therapie seltener mit Antibiotika behandelt werden.

 

Hoffnung für Mukoviszidose-Patienten

Seit Ende 2015 ist die neue Wirkstoffkombination nun zugelassen und für Patienten ab zwölf Jahren mit nachgewiesener F508del-Mutation einsetzbar. Vorläufige Daten zeigen, dass die positiven Effekte auch noch nach insgesamt 48 Wochen der Behandlung aufrechterhalten werden können. Unklar ist bisher jedoch, ob die Kombinationstherapie auch das Leben verlängert. Hierfür sind noch Langzeitstudien notwendig. Die neue Therapie wird voraussichtlich etwa der Hälfte aller Betroffenen helfen können.

Foto: © bnmk0819 - Fotolia.com

Autor: red
Hauptkategorie: Medizin
 

Weitere Nachrichten zum Thema Mukoviszidose

Aktuelle Nachrichten

 
Weitere Nachrichten
Ältere Menschen scheint die Covid-Impfung nicht vollständig vor einer Infektion mit dem Coronavirus zu schützen. Das zeigen wiederholte Ausbrüche in Pflegeheimen. Wissenschaftler der Charité haben nun einen Ausbruch näher untersucht – und kommen zu interessanten Ergebnissen.

Zivilgesellschaftliche Organisationen haben mit ihrem Engagement unter Krisenbedingungen maßgeblich dazu beigetragen, dass Deutschland vergleichsweise gut durch die Corona-Zeit gekommen ist. Aber die Krise hat auch Spuren hinterlassen. Was muss sich tun, damit diese tragende Säule der Demokratie auch nach der Pandemie stark bleibt? Das diskutierten Experten und Politiker auf einer Fachtagung von Gesundheitsstadt Berlin und Paritätischem Wohlfahrtsverband.

 
Interviews
Chronische Fatigue gehört zu den häufigen Langzeitfolgen einer Covid-Infektion. Oft bessert sich der zermürbende Erschöpfungszustand nach einigen Wochen oder Monaten von allein. Doch einige Patienten entwickeln das Vollbild einer myalgischen Enzephalopathie/ Chronisches Fatigue Syndrom (ME/CFS). Gesundheitsstadt Berlin hat mit Professor Carmen Scheibenbogen von der Charité über die Ursachen und Behandlungsmöglichkeiten des schweren Krankheitsbilds gesprochen.


Wegen Corona suchen Patienten mit psychischen Erkrankungen oft erst spät Hilfe. Auch der Wiedereinstieg in den Alltag ist häufig erschwert. Gesundheitsstadt Berlin hat mit dem Chefarzt der Psychiatrisch-Psychosomatischen Tagesklinik Waldfriede Dr. med. Herald Hopf darüber gesprochen, wie sich die COVID-19-Pandemie auf die Psyche auswirkt und welche Veränderungen im klinischen Alltag zu bemerken sind.
Logo Gesundheitsstadt Berlin