Forschung hat Seltene Erkrankungen besser im Blick
Tag der Seltenen Erkrankungen 2017: Ansporn für mehr Forschung – Foto: kasto - Fotolia
Noch immer gibt es zu wenig Erkenntnisse und Medikamente gegen Seltene Erkrankungen. Rund 4.000 bis 8.000 dieser sogenannten Orphan disesases soll es geben, rund 80 Prozent davon sind genetisch bedingt. Dabei handelt es sich um schwere bis lebensbedrohliche Krankheiten, die jeweils nur einen geringen Teil der Bevölkerung betreffen – in der EU dürfen es definitionsgemäß nicht mehr als fünf Patienten unter 10.000 Personen sein. In Deutschland leiden rund vier Millionen Menschen an einer seltenen Erkrankung, EU-weit sind es etwa 30 Millionen. Aber nur ganz wenige Menschen leiden an ein und derselben Erkrankung. Das macht ihre Erforschung so schwer. Dazu kommt, dass Pharmafirmen keine großen Absatzmärkte winken. Warum sollen sie also für eine handvoll Patienten zig Millionen Euro in die Forschung stecken?
EU Verordnung lockt mit Anreizen
Der Gesetzgeber hat darum im Jahr 2000 gehandelt: Die seither geltende EG-Verordnung über Arzneimittel für seltene Erkrankungen (Orphan Drugs) sieht Anreize vor, neue Arzneimittel zu entwickeln und zu vermarkten. Anreize sind zum Beispiel die partielle oder vollständige Befreiung von den Zulassungsgebühren oder eine Marktexklusivität über zehn Jahre. 129 Orphan Drugs sind seitdem zugelassen worden. Das ist im Vergleich zu so vielen Erkrankungen zwar wenig. Aber ein Quantensprung gegenüber der Zeit vor der Verordnung, wo sich so gut wie niemand für diesen verwaisten Markt interessierte.
Laut dem Verband der forschenden Pharmaindustrie (vfa) werden derzeit rund 1.700 Arzneimitteltherapien für seltene Erkrankungen erforscht. Nur ein Bruchteil schafft es bis zur Zulassung, aber immerhin zeigt sich Bewegung im Bereich bei den Waisenkindern der Medizin.
Tag der Seltenen Erkrankungen
Der Tag der Seltenen Erkrankungen findet immer am letzten Tag im Februar statt. In diesem Jahr ist es also, Dienstag der 28. Februar 2017, zufälligerweise ist dies der Faschingsdienstag. Das Motto lautet:„Forschung eröffnet ungeahnte Möglichkeiten”. Durch Veranstaltungen und Aktionen ganz unterschiedlichen Formats, Publikationen sowie Pressemitteilungen soll insbesondere darauf, aber auch auf die Probleme von Menschen mit einer seltenen Erkrankung aufmerksam gemacht werden.
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