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Charité-Forscher Prof. Mall für Mukoviszidose-Therapie ausgezeichnet

Dienstag, 22. November 2022 – Autor:
Prof. Marcus Mall von der Charité - Universitätsmedizin Berlin entwickelte mit Kollegen eine ursächliche Therapie zur Behandlung von Mukoviszidose. Sie ist auch für Kinder geeignet. Für den Wirkstoff zeichnete ihn die Falling Walls Foundation aus.
Die neue Mukoviszidose-Therapie ist noch nicht für Kinder unter 6 zugelassen

– Foto: Adobe Stock/dalibor

Die Falling Walls Foundation hat die Forschung von Prof. Marcus Mall von der Charité - Universitätsmedizin Berlin als "Science Breakthrough of the Year 2022" ausgezeichnet. Dem Direktor der Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Pneumologie, Immunologie und Intensivmedizin gelang es mit einem internationalen Team, die Behandlung der Mukoviszidose mit einem neuen, ursächlich wirkenden Therapieansatz zu verbessern.

Mukoviszidose ist eine der häufigsten tödlich verlaufenden Erbkrankheiten weltweit. Das Leiden wird in der europäischstämmigen Bevölkerung bei etwa einem von 2.500 bis 3.000 Kindern diagnostiziert. Ein Gendefekt führt bei den Betroffenen zu einem fortschreitenden Verlust der Lungenfunktion und Atemnot, was ihre Lebenserwartung trotz verbesserter Behandlung der Symptome noch immer deutlich senkt.

Drei CFTR-Modulatoren für 90 Prozent der Patienten geeignet

Seit August 2020 ist in Europa die von ihm entwickelte Kombination aus drei sogenannten CFTR-Modulatoren erhältlich, die die Lungenfunktion und Lebensqualität von Patienten mit dem häufigsten Gendefekt F508del spürbar verbessert. Die Therapie kommt für knapp 90 Prozent der Mukoviszidose-Betroffenen infrage. Seit Anfang 2022 kann die Dreifach-Therapie schon bei Kindern ab 6 Jahren eingesetzt werden.

"Dass wir Mukoviszidose-Betroffene nun nicht mehr nur symptomatisch behandeln, sondern die zugrundeliegende Fehlfunktion therapieren können, ist ein Meilenstein in der Behandlung dieser schwerwiegenden Erbkrankheit", betont Prof. Mall in einer Mitteilung. Der Lungenexperte leitet auch das Christiane Herzog Mukoviszidose-Zentrum der Charité.

 

Ziel: Wirkstoff so früh wie möglich einsetzen

"Mein Ziel ist es, Mukoviszidose von einer tödlichen zu einer behandelbaren Krankheit zu machen. Aktuell arbeiten wir darauf hin, die Wirkstoffkombination so früh wie möglich im Kindesalter einsetzen zu können, um so in Zukunft hoffentlich selbst frühe Schäden der Lunge und anderer Organe zu verhindern."

Marcus Mall studierte Medizin an der Universität Freiburg und am University College London. Später forschte er am Cystic Fibrosis/Pulmonary Research and Treatment Center der University of North Carolina at Chapel Hill, bevor 2004 an das Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin des Universitätsklinikums Heidelberg wechselte.

Charité-Forscher Prof. Mall für Mukoviszidose-Therapie ausgezeichnet

Dort baute er die EU-geförderte Nachwuchsgruppe "Mukoviszidose/Chronische Atemwegserkrankung" auf. 2007 übernahm der Facharzt für Kinder- und Jugendmedizin die Leitung des Mukoviszidose-Zentrums. Ab 2012 war er am Universitätsklinikum Heidelberg als Direktor des Zentrums für Translationale Lungenforschung und der Abteilung für Translationale Pneumologie tätig, bevor er 2018 von der Charité, der Einstein Stiftung Berlin und dem Berlin Institute of Health in der Charité (BIH) auf die Professur für Pädiatrische Pneumologie und Immunologie berufen wurde. Hier arbeitete Prof. Mall an der neuen Mukoviszidose-Therapie.

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