Das Gesundheitsportal aus der Hauptstadt
Logo Gesundheitsstadt Berlin
Das Gesundheitsportal aus der Hauptstadt
 

Charité Ausgründung entwickelt Gentherapie gegen Epilepsie

Donnerstag, 23. Juni 2022 – Autor:
Fokale Epilepsien sind mit Medikamenten oft schwer zu behandeln. Hoffnung macht eine neue Gentherapie, die von einem Spin-Off der Charité entwickelt wird. Im Tierversuch war der Ansatz bereits erfolgreich. Klinische Studien sollen nun folgen.
Bei einem epileptischen Anfall entladen sich plötzlich ganze Nervenzellgruppen gleichzeitig

Bei einem epileptischen Anfall entladen sich plötzlich ganze Nervenzellgruppen gleichzeitig – Foto: © Adobe Stock/ Axel Kock

Wiederkehrende epileptische Anfälle sind extrem belastend. Um erneute „Blitzgewitter im Kopf“ zu verhindern, müssen die Patienten dauerhaft Medikamente einnehmen. Bei fokalen Epilepsien, bei denen der Anfallsursprung sich auf einen bestimmten Bereich des Gehirns konzentriert, versagen Medikamente jedoch häufig und haben starke Nebenwirkungen. Manche Patienten können sich auch einem chirurgischen Eingriff unterziehen. Aber auch die Epilepsiechirurgie garantiert keine dauerhafte Anfallsfreiheit.

„Vielen Betroffenen können wir leider nicht wirklich gut helfen“, sagt Prof. Regine Heilbronn, von der Klinik für Neurologie der Charité und Mitgründerin der EpiBlok GmbH, einer Ausgründung der Charité und der Medizinischen Universität Innsbruck. „Deshalb haben wir einen konzeptionell neuen Therapieansatz entwickelt.“

Fehlendes Neuropeptid wird ersetzt

Der neue Ansatz basiert auf der Erkenntnis, dass die Konzentration des Neuropeptids Dynorphin bei fokaler Epilepsie häufig zu niedrig ist. Der kleine Eiweißstoff sorgt dafür, dass sich Nervenzellgruppen nicht gleichzeitig unkontrolliert entladen können, wie es bei einem epileptischen Anfall der Fall ist. Bei der Gentherapie schleusen die Wissenschaftler das Dynorphin-Gen mithilfe eines Genvektors in die betroffenen Nervenzellen ein. Bei dem Vehikel für das Dynorphin-Gen handelt es sich um Adeno-assoziierte Virus-Vektoren (AAV), die für die Gentherapie einiger Krankheiten bereits klinisch zugelassen sind.

In Mäusen konnten die Forschenden zeigen, dass die Tiere nach der Behandlung das Dynorphin-Peptid produzieren und speichern. Nach einer einmaligen Anwendung seien die epileptischen Anfälle zuverlässig für mehrere Monate unterdrückt worden, berichten die Forscher.

 

„Drug on demand“-Therapie

„Es handelt sich in diesem Fall um eine „Drug on demand“-Therapie: Die Nervenzellen schütten das gespeicherte Peptid nur dann aus, wenn es gebraucht wird“, erklärt Prof. Christoph Schwarzer, Neuropharmakologe an der Universität Innsbruck, und Mitgründer von EpiBlok. „Das ist der Fall, wenn die Nervenzellen in dauernder Erregung sind, wie zu Beginn eines epileptischen Anfalls. Das Dynorphin hemmt dann die Erregung, das Gewitter flaut ab.“

Klinische Studie in Vorbereitung

Das Team um Regine Heilbronn und Christoph Schwarzer plant nun die erste klinische Studie. „Mit der EpiBlok Therapeutics GmbH wollen wir den AAV-Vektor in größeren Mengen und in der geforderten hohen Qualität herstellen, um eine erste klinische Studie auf den Weg zu bringen“, sagt Heilbronn.

Bei der Gründung der EpiBlok GmbH wurde das Team um Regine Heilbronn vom SPARK-BIH-Programm mit Fördermitteln, Coaching und Mentoring unterstützt. Für die präklinischen Studien an der AAV-basierten Gentherapie gegen fokale Epilepsie erhielt Regine Heilbronn bereits eine Förderung in Höhe von 3,3 Millionen Euro über das GO Bio Programm des Bundesforschungsministeriums. Nach Angaben der Charité ist EpiBlok ihre erste Ausgründung, die einen gentherapeutischen Behandlungsansatz verfolgt.

Hauptkategorien: Medizin , Berlin
Lesen Sie weitere Nachrichten zu diesen Themen: Epilepsie
 

Weitere Nachrichten zum Thema Epilepsie

Viele Epilepsie-Patienten profitieren von modernen Antikonvulsiva. Doch die Medikamente helfen nicht immer in ausreichender Weise. Sinnvoll könnte dann eine Operation sein. Diese Möglichkeit wird jedoch immer noch selten angeboten - zu selten, wie einige Experten finden.

 

Aktuelle Nachrichten

Mehr zum Thema
Wenn Antiepileptika nicht ausreichend wirken, kann eine Operation eine gute Lösung sein. Daten von knapp 10.000 Patienten zeigen, dass viele damit sogar geheilt werden können. Allerdings kommt der Eingriff nur für bestimmte Patienten in Betracht.
 
Weitere Nachrichten
Die Wirkungen und Nebenwirkungen der Schutzmaßnahmen in der Corona-Krise seien kaum zu beurteilen. Das erklärte Prof. Hendrik Streeck am Freitag in Berlin. Der Virologe gehört zu der Sachverständigenkommission, die diese evaluieren sollte.

Hunde haben einen außergewöhnlichen Geruchssinn. In Studien wurde bereits gezeigt, dass sie eine akute Covid-19-Infektion erkennen können. Jetzt wurde das auch für Long-Covid gezeigt. Über das Phänomen berichtet die Tierärztliche Hochschule Hannover.

 
Interviews
Zöliakie kann in jedem Lebensalter auftreten und ein buntes Bild an Beschwerden machen. Bislang ist das wirksamste Gegenmittel eine glutenfreie Ernährung. Gesundheitsstadt Berlin hat mit PD Dr. Michael Schumann über die Auslöser und Folgen der Autoimmunerkrankung gesprochen. Der Gastroenterologe von der Charité hat an der aktuellen S2K-Leitinie „Zöliakie“ mitgewirkt und weiß, wodurch sich die Zöliakie von anderen Glutenunverträglichkeiten unterscheidet.

Aducanumab ist das erste in den USA zugelassene Medikament, das die Alzheimer typischen Amyloid-Plaques zum Verschwinden bringt. Aber kann der neue monoklonale Antikörper mit dem Handelsnamen Aduhelm auch den Gedächtnisverlust stoppen? Und warum ist die Notfallzulassung in den USA durch die US-Food and Drug Administration (FDA) so umstritten? Darüber hat Gesundheitsstadt Berlin mit dem Neurologen und Alzheimer-Experten Prof. Johannes Levin vom LMU Klinikum München gesprochen.

Chronische Fatigue gehört zu den häufigen Langzeitfolgen einer Covid-Infektion. Oft bessert sich der zermürbende Erschöpfungszustand nach einigen Wochen oder Monaten von allein. Doch einige Patienten entwickeln das Vollbild einer myalgischen Enzephalopathie/ Chronisches Fatigue Syndrom (ME/CFS). Gesundheitsstadt Berlin hat mit Professor Carmen Scheibenbogen von der Charité über die Ursachen und Behandlungsmöglichkeiten des schweren Krankheitsbilds gesprochen.
Logo Gesundheitsstadt Berlin